Jaka będzie przyszłość innowacyjnych terapii? Harmonizacja zwiększy konkurencyjność regionu

Panel „HTA – czyli ocena jakości badań klinicznych – szansa i wyzwania”, który odbył się na XXXIII Forum Ekonomicznym, był okazją do dyskusji na temat wyzwań stojących przed Europą w zakresie harmonizacji procedur oceny technologii medycznych. Eksperci zastanawiali się m.in., jak ten proces przełoży się na rynek badań klinicznych i co oznaczać będzie dla przyszłości innowacyjnych terapii

Rozporządzenie w sprawie HTA, czyli oceny technologii medycznych, które weszło w życie w styczniu 2022 r. (Rozporządzenie (UE) 2021/2282), będzie miało zastosowanie od stycznia 2025 r. Jest narzędziem oceny wartości nowych technologii medycznych, odgrywającym kluczową rolę w podejmowaniu decyzji dotyczących refundacji leków oraz dostępności innowacyjnych terapii. Niesie ze sobą szanse, ale też wyzwania, i to zarówno dla przemysłu farmaceutycznego, jak i systemów opieki zdrowotnej oraz pacjentów.

– To nie pierwsza harmonizacja, z jaką mamy do czynienia w branży farmaceutycznej. Jest ona ciągiem dalszym wprowadzonej w 2004 r. procedury centralnej rejestracji leków. Celem rozporządzenia jest ustalenie przez państwa członkowskie warunków, jakie ma spełniać firma w zakresie analizy oceny klinicznej na potrzeby procesu refundacji. Tym samym odejdzie wielokrotne wykonywanie tej samej pracy nad przygotowaniem dokumentu na potrzeby każdego kraju. Oznaczać to będzie skrócenie procesu z tym związanego, zarówno po stronie firm farmaceutycznych, jak i regulatora czy oceniającego wniosek – powiedział Michał Byliniak, dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, i dodał, że rozporządzenie, które już niedługo wchodzi w życie, wymaga zmian w polskich przepisach.

Szersza współpraca

Polska, podobnie jak inne kraje UE, jest na etapie dostosowywania swojego systemu refundacyjnego do prawa unijnego. Niemniej jednak regulacje dotyczące HTA mają formę rozporządzenia. Jeśli więc nie zdążymy dostosować do niego lokalnych przepisów, w tym ustawy refundacyjnej i prawa farmaceutycznego, to i tak unijne prawo będzie działać.

– Będzie obowiązywać wprost, co może rodzić pewnego rodzaju trudności interpretacyjne – zauważyła Iga Lipska, prezeska Instytutu Polityki Zdrowotnej, i przyznała, że idealnie byłoby, gdyby zmiana polskich przepisów nastąpiła do końca tego roku. Uczestnicy rynku muszą mieć bowiem czas na dostosowanie się.

– Próba stworzenia wspólnych ram na poziomie unijnym, z którą dziś mamy do czynienia, dotyczy jednak tylko efektywności klinicznej. Nadal więc po stronie państw będzie leżała ocena ekonomiczna leku i jego wpływu na budżet – powiedziała Iga Lipska.

Choć są sygnały ze strony niektórych krajów, że poza obowiązkową, wspólną oceną efektywności klinicznej będą na zasadzie dobrowolnej współpracować również w zakresie ocen ekonomicznych. Zdaniem ekspertów, choć zapewne nigdy nie doprowadzi to do wspólnych decyzji refundacyjnych na poziomie UE, to część pracy będzie mogła być wykonywana w tym zakresie razem, nie tylko na potrzeby technologii lekowych, ale też na przykład dla technologii cyfrowych.

– Myślę, że wspólne analizy ekonomiczne można budować wokół dobrych praktyk, dotyczących kosztów pośrednich. Być może powinny być prowadzone dyskusje nad stworzeniem wspólnej bazy merytorycznej kosztów, na przykład jakie pozycje wydatków do analiz wpływu na budżet brać pod uwagę – podpowiadała dr hab. Monika Raulinajtys-Grzybek, prof. SGH, kierowniczka Katedry Rachunkowości Menedżerskiej w Szkole Głównej Handlowej w Warszawie.

Uniknąć problemów

Profesor dr hab. Marcin Czech, kierownik zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka, stwierdził, że harmonizacja jest możliwa tylko w zakresie oceny klinicznej. W zakresie farmakoekonomicznej obowiązują i będą obowiązywały lokalne zasady, ze względu na różnice występujące w systemach zdrowia między krajami i kosztach ich funkcjonowania, wielkości gospodarek, w tym tego, jaki jest dochód na mieszkańca, który determinuje próg opłacalności dla danej terapii. Lokalnie trzeba będzie też rozstrzygać wpływ wprowadzenia określonego leku na budżet. Będzie on bowiem mniejszy w Estonii, gdzie mieszkańców jest mało, a większy we Francji i w Niemczech, gdzie populacja jest duża.

– Mimo tego możliwe są jednak wspólne działania i na tych etapach. Jednak na razie ma to miejsce w ocenie klinicznej, która jeśli będzie lepiej zrobiona, to zyska na tym również farmakoekonomika – zauważył.

Marcin Czech wskazał również, że czas odgrywa dziś dużą rolę. Przez nie dostosowanie polskich regulacji, zamiast ułatwień, do których ma prowadzić rozporządzenie HTA, czekać nas może dualizm prawny. Polskie instytucje będą mogły bowiem nadal oczekiwać analizy klinicznej dla Polski. Nie będą musiały przyjmować automatycznie tego, co zostało zaakceptowane na poziomie UE.

– Problem będą mieli wszyscy. I składający wnioski refundacyjne, i je oceniający. Brak dostosowania polskich przepisów nie tylko więc utrudni, ale i wydłuży cały proces. Mamy już podobne przykłady z przeszłości. Tak się stało, gdy nie zdążyliśmy jako kraj dostosować regulacji w zakresie badań klinicznych. Pewna ich część, z tego powodu, nie wydarzyła się – dodał Michał Byliniak.

Iga Lipska zwróciła uwagę, że cała ta sytuacja nie będzie wykluczała obowiązywania przepisów unijnych dotyczących wspólnej oceny efektywności klinicznej. Co więcej, zapisy rozporządzenia wskazują, że gdy już zostanie przeprowadzona wspólna ocena efektywności klinicznej, to kraje nie mogą wymagać powtórnego złożenia analiz w oparciu o te same dane.

– Dyskutuje się jednak o tym formalnie i w kuluarach, że kraje będące w opozycji do przepisów unijnych mogą na przykład wymagać pewnej analizy w zakresie podgrup. Trzeba jednak pamiętać, że Polska to duży rynek, mający do czynienia z dużymi graczami farmaceutycznymi. Można więc oczekiwać, że nasz kraj będzie chciał skorzystać z tych wspólnych ocen efektywności klinicznej. Wydaje mi się, że może to też znakomicie wpłynąć na kompetencje agencji oceniającej wnioski refundacyjne – uzupełniła Iga Lipska.

Widać szanse

Na to, że harmonizacja może być szansą do wykorzystania potencjałów agencji oceny technologii medycznych w poszczególnych krajach, zwrócili uwagę też inny eksperci. I przypomnieli brexit, kiedy wraz z wyjściem Wielkiej Brytanii UE utraciła też NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence), agencję będącą profesjonalistą w obszarze działania HTA w Europie.

– Powstała więc luka, którą można zapełnić. Może to zrobić ten kraj, który ma tzw. capacity, czyli zdolność do tego. A jest nim Polska, dysponująca największą agencją w Europie Środkowo-Wschodniej i jedną z największych w Europie – podkreślił prof. Czech.

Zdaniem Moniki Raulinajtys-Grzybek to czas na przekierowanie myślenia. Szczególnie, że stoi przed nami prezydencja w Radzie UE.

– Mamy duże doświadczenia w kontekście HTA, braliśmy aktywny udział na arenie międzynarodowej w zakresie opracowywania nowych regulacji, na rzecz harmonizacji. Powinniśmy się pozycjonować jako lider w Europie Środkowo-Wschodniej, szczególnie, że jesteśmy wielkim rynkiem, choć stojącym przed wyzwaniami, których nie mają rynki farmaceutyczne zachodniej Europy – powiedziała.

Eksperci odnieśli się też do korzyści, które może przynieść ujednolicenie w zakresie HTA. Finalnie, jak podkreślili, nowa regulacja ma przełożyć się na pacjentów. Dzięki niej mają mieć szybszy dostęp do leków, zwłaszcza onkologicznych. Mowa zwłaszcza o pacjentach z krajów, w których dostęp do terapii jest opóźniony. Bo nie można zapominać, że jest to proces regulowany. Zaczyna się bowiem na poziomie centralnym, czyli w Europejskiej Agencji Leków, a potem ma miejsce w poszczególnych krajach. Wszystkie państwa dokonują oceny efektywności klinicznej leku, a potem ekonomicznej, zgodnie z wytycznymi HTA albo regułami refundacji obowiązującymi w systemie danego państwa.

To też element, który pozwoli zwiększyć konkurencyjność Europy na tle reszty świata. Lek wynajdowany przez firmę farmaceutyczną jest rejestrowany na całym globie. Na tym polu istnieje pewnego rodzaju wyścig, gdzie nastąpi to w pierwszej kolejności. Amerykańska instytucja rządowa FDA ma krótsze okresy rejestracji leku niż europejska EMA, co przekłada się na dostępność leku dla pacjentów, ale też na czas, w którym producent ma możliwość uzyskiwania benefitów z jego sprzedaży.

– Dla biznesu istotne jest lokowanie swoich inwestycji w tym miejscu, gdzie jest przyjazne dla niego otoczenia. Tym samym każde przyspieszenie i ułatwienie procedur działać będzie na korzyść naszego regionu – powiedział Michał Byliniak.

Bo, jak zauważył prof. Czech, biznes pójdzie za pieniędzmi. Rynek amerykański, gdzie może liczyć na szybszy zwrot z inwestycji, ponieważ decyzje zapadają w krótszym czasie, a ceny są wyższe, jest dla niego atrakcyjny. Z drugiej strony, jak podkreślił, 40 mln Amerykanów nie może liczyć na finansowanie leków, czyli nie będzie miało do nich dostępu, bo są za biedni, by kupić je we własnym zakresie. Jeśli chodzi o Chiny, które co prawda tworzą obecnie finansowanie publicznego systemu ochrony zdrowia, w tym leków, to podejmowanie tam decyzji cały czas odbywa się w ramach określonego systemu politycznego. Pacjenci mogą, ale nie muszą mieć więc dostępu do nowych terapii, bo wszystko zależy od podpisu jednego urzędnika.

– Tymczasem Europa wciąż jest atrakcyjnym rynkiem dla przemysłu farmaceutycznego. Społeczeństwo się starzeje, nadal jest bogate, choć biedniejące. Przewagą Europy jest też to, że jej obywatele mogą liczyć na publiczne finansowanie leków – dodał Marcin Czech.

Monika Raulinajtys-Grzybek potwierdziła, że biznes podejmuje decyzje szybko, znacznie prędzej, niż dzieje się to na poziomie dyskusji akademickich, rządowych czy w Unii Europejskiej. Mają one wpływ na to, co wydarzy się w perspektywie 5, 10, 15 lat, ponieważ, jak wskazała, taki jest czas życia leku.

Organizator: